“慢粒”患者 有望实现停药“治愈”

慢粒年发病率为0.39,慢粒白血病常规治疗的利与弊,提高患者对疾病的认识

澳门新葡新京赌城免费试玩 4

白血病,是我们最熟悉的绝症之一,但凡提起它,人们总下意识联想到极高的致死率,治愈的唯一希望是造血干细胞移植。其实,得益于医学的进步和药物研发的不断创新,慢性髓细胞性白血病已成为一种可治可控的慢性疾病。就像糖尿病、高血压,通过规范治疗,患者甚至有望实现无治疗缓解直至达到临床治愈。南方医科大学南方医院血液科主任医师刘晓力教授介绍说。

慢粒停药也能生存,这不是梦!

  
9月22日,国际“慢粒”日,协和医院慢粒患者交流会暨黎纬明副教授新书发布会现场,100余名患者第一时间拿到免费赠送的《慢性粒细胞白血病60问:和黎医生一起认识慢粒》科普书籍。

早发现:

慢性粒细胞白血病主要是由于19/22号染色体移位形成融合基因,激活酪氨酸激酶基因,而使骨髓干细胞癌变,治疗方面主要有羟基脲,干扰素,格列卫或达沙替尼等分子靶向药,还包括中西结合与异基因移植。

  据悉,这是国内第一本全面的慢粒规范管理患者教育手册,由协和医院血液科黎纬明副教授编著。

查个血常规就能发现异常

慢粒患者群体中的部分病人,有的发生耐药,有的长期不缓解,有的发展急变,有的出现严重的并发症……我们该如何解救这些困在“死胡同”的慢粒患者?

  黎纬明表示,慢性粒细胞白血病是一种造血干细胞恶性克隆性疾病,目前在我国的发病率约为0.36/10万,随年龄增长发病率逐渐升高。近年来,随着靶向药物更新换代、疗效逐渐提高,慢粒的治疗从基本无药可治,只能依赖造血干细胞移植的过去,来到了有多种靶向药物,患者可以长期生存的现在。国内外研究显示,通过规范化治疗,超过90%的慢性患者可长期带病工作和生活。
但在我国,黎教授在工作期间发现,由于相当一部分患者对疾病缺乏认识,而未能配合主治医生做到规范化治疗和监测,如随意减量药量、停药、未定期复查、未监测药物副作用等,最后导致疾病进展,从慢性期进入加速期甚至急变期,不仅治疗难度加大,用药也很难取得较好的疗效,对此他作为一名医生深感痛心。

慢粒约占成人白血病的15%,全球年发病率为1.6~2/10万,男性发病率略高于女性。在中国,慢粒年发病率为0.39~0.55/10万,中国慢粒患者较西方更年轻化,中位发病年龄为45~50岁,而西方国家平均为67岁。

澳门新葡新京赌城免费试玩 1

  为了让更多患者进一步深入了解慢粒,规范化管理并最终达到“治愈”疾病的目标,黎纬明从临床实践出发,结合自身从事慢粒诊治十余年的经验,总结了在工作中与患者的沟通中发现的常见问题,并结合学习权威指南、参加国内外学术交流及阅读相关医学文献获得的大量信息,编著出版了国内第一本内容全面的慢粒相关患者教育手册:《慢性粒细胞白血病60问:和黎医生一起认识慢粒》。本书中将慢粒诊治中的各种关键问题一一罗列,并邀请了六位慢粒患者现身说法,分享自己抗击白血病的宝贵经验。旨在通过科普知识的传播,提高患者对疾病的认识,从而做到对疾病更好的自我管理,最终达到理想的治疗效果,迎接美好的生活。

刘晓力介绍,慢粒的病程可分为慢性期、加速期和急变期,大约90%的病人在就医时诊断为慢性期,目前每年约3%~4%的慢性期病人进展为急变期。慢粒早期症状不典型,常常表现为疲乏、发热、腹部肿胀或有包块,不太容易引起人们重视,不少患者都是因出现脾脏巨大才得以确诊。症状隐蔽并不意味着无法及早发现。刘晓力表示,慢粒患者的白细胞明显增高,而最基本的血常规检查就能反映异常。患者在排除了常见的感染因素,如消化道、呼吸道、泌尿系统等部位炎症后,需前往血液科,做一些有针对性的专业检查就能确诊是否患了慢粒。

澳门新葡新京赌城免费试玩 ,慢粒白血病常规治疗的利与弊

  协和医院副院长、血液科主任胡豫教授在新书发布会上评价了本次交流会及黎纬明新书。黎纬明现场就慢粒疾病的相关知识作精彩讲解,2名慢粒病友也现场分享了他们抗击疾病的心路历程及宝贵经验。

规范治疗:

羟基脲——

  据悉,《慢性粒细胞白血病60问:和黎医生一起认识慢粒》一书目前在天猫、当当、京东、亚马逊等各大电商平台及书店即将有售。
为了帮助更多的患者,黎纬明还自行购买了一批书籍,准备免费赠送给有需要的患者。大家可以通过文后方式联系申请免费领取书籍。

慢粒有望实现无治疗缓解

这是最基础的治疗方法,目的在于抑制骨髓造血,控制白细胞水平,长期维持口服羟基脲,能够保持白白细胞在正常水平,使脾脏缩小,但是,不能消灭白血病干细胞,不能使Ph’染色体阳性细胞转阴,即不能获得分子生物学缓解。故该药物不能阻止慢粒急变,即转为急性白血病。

医学界普遍认为,得了慢粒的白血病患者算得上是不幸中的大幸。过去,造血干细胞移植被认为是白血病的唯一治愈手段,然而临床数据表明,对于慢粒慢性期患者,手术风险仍较大,移植的效果还不甚理想。

干扰素——

值得庆幸的是,近10余年来医学界针对慢粒的靶向药物研发和临床应用,在精准抑制异常基因方面发挥了显著的治疗作用,患者的长期生存率、生活质量都得到了提高。

长期应用干扰素可以获得骨髓细胞学缓解,甚至少数人可以得到分子生物学缓解,但是不持久。

但是,长期用药也给患者带来了心理和经济上的负担,他们希望可以早日停药、彻底治愈。刘晓力说,患者的这一愿望有望通过长期的规范化治疗和监测,并达到无治疗缓解来实现。

靶向药——

要实现无治疗缓解,首先需要医生进行诊断分层,制定治疗方案并严密监测随访。刘晓力介绍,达到深层分子学缓解是进入无治疗缓解研究的门槛条件,MR4.5意味着现有技术手段已经无法检测出慢粒的存在。在此基础上,患者需再继续服药2年,确认这种深层次的分子学缓解状态持续保持方可尝试停药。目前多项国际研究结果表明,这种条件下停药仍有50%左右的复发率。因此,停药需谨慎。

格列卫或达沙替尼等分子靶向药,主要针对酪氨酸激酶,具有获得分子生物学缓解利率高的优点,故长期无病生存率更高,有患者能无病生存9年甚至更长时间。但是,药物均非常昂贵,一般经济条件的家庭无非承受。且此类药物理论上也不能根治该病。

抗击慢粒:

异基因骨髓移植——

需要患者严格自我管理

异基因骨髓移植能够根治此病。但是,费用也很大,而且风险较大。骨髓移植还有GCHD等多种并发症,影响了患者的生存质量。

抗击慢粒就好比一场长距离马拉松,需要面临耐药性的挑战,还需要患者严格自我管理。

澳门新葡新京赌城免费试玩 2

刘晓力介绍:以第一代靶向药物为例,南方医院目前长期随访的慢粒病患有两三百例,目前耐药率已将近20%,包括原发和继发的因素导致的ABL激酶区基因突变。这时医生会建议患者改用第二代药物,如果出现T315I突变,需改用第三代药物并做造血干细胞移植的准备。刘晓力说,有些常年服药的老病患容易掉以轻心,觉得身体状况变好了,就不及时服药和复查,擅自减药甚至停药,导致达不到稳定的血药浓度,这种情况非常容易导致耐药,最终不能达到深层次的分子学缓解。刘晓力提醒,慢粒患者一定要做到规范用药、定期检查。

以上治疗方式虽然对慢粒的治疗存在一定的疗效,但存在副作用大,费用高昂,疗效局限等问题,且最重要的一点就是,无法阻止疾病的发展脚步,如果病人一旦发生急变或多次复发,治疗难度会大大增加。

根据各地院方临床观察——且有部分预后不良的病人往往在数月内死亡!这是一个很残酷的事实,因此,患者迫切需要接受一项能够让病人在停药的情况下也能获得长期生存的治疗,心理上不再受疾病“变化”的恐惧压力!

众多慢粒病人正面临的三大难题

在部分慢粒白血病获得长期缓解的同时,也有的慢粒病人正处在“火热深渊”的境地,一是无法获得缓解,二是出现耐药,三是转阴后再次转阳,这三大问题已然成为了慢粒患者的“头等问题”。

无法缓解发生耐药

由于伊马替尼治疗可发生耐药,原发性耐药常常出现在治疗3个月后融合基因检查无任何好转,继发性耐药指治疗过程中出现融合基因转阴后再次转阳,继续口服化疗药已经没有任何治疗价值。

澳门新葡新京赌城免费试玩 3

获得缓解终身用药

如果融合基因转阴后没有出现耐药,口服化疗药需要继续服用,得终身用药,但是所谓的终身用药,不是靠这个药可以达到正常人的寿命,而是患者的寿命有几年,就得用药几年,也不是靠口服化疗药可以防止病情加速急变发展成急性白血病。

副作用大费用昂贵

同时由于长期服药副作用逐步加大,导致患者因药物的副作用以及口服化疗药费用昂贵,长期终身用药导致经济上的负担而被迫终止用药而失去治疗机会,甚至危及生命。

三大慢粒治疗难题只需一个对策

关于以上慢粒病人所面临的三大难题,已有了解决的对策!

数年以来,针对于慢粒白血病治疗方案的科研与发展以有了很大的突破,目前运用于临床的针对性联合方案治疗体系(非固定方案,未完全普及各地)是一项全面的个体化治疗体系,可使慢粒白血病在停药的情况下也能获得长期生存!

澳门新葡新京赌城免费试玩 4

此项联合治疗体系,目前已获得大部分国内外血液病医学者的认可,根据疗效随访验证——可在病人服用化疗药的同时,帮助化疗药快速有效的起效,帮助病情达到完全双阴,之后进行稳固,达到临床缓解标准后可以逐步停掉口服靶向化疗药物。以达到停药后最大化的减少复发,最大化的延长寿命!还减轻了很大一部分家庭困难的慢粒患者经济压力。

联合方案对比单纯口服药物的优点在于:

1、病人不用终生服靶向化疗药也能获得长期生存;

2、能够长久稳定控制住病情,阻止疾病发展脚步;

3、费用合理大大减轻了慢粒病人的每年经济压力;

4、保障生存质量让慢粒白血病患者不受疾病苦痛;

5、对有孕育计划的慢粒病人也可以达到正常生育;

……

此项治疗体系通过多年随访验证得知目前已有很多慢粒病人在停药的情况下达到了正常生存,这个效果是远远高于光用口服化疗药的效果。相信,这将会是慢粒患者除靶向药维持之外的新康复之路!

白血病病友会微信公众号:dxbby120

长按识别上方二维码,免费咨询病疑