罕见病药品现状解读:药品的上市面临诸多阻碍

罕见病医药领域的市场机制缺陷,此次17种抗癌药的谈判从卫生技术评估方面出发,我国罕见病药品可及性现状

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近日,刚挂牌不久的国家卫生健康委员会,会同科技部、工信部、药监局、中医药管理局共5个部委,发布了我国《第一批罕见病目录》,其中收录了白化病等121个病种。

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摘 要

罕见病,又称孤儿病,是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65~1的疾病,世界各国可以根据自己国家的具体情况进行界定,而中国此前一直没有官方权威的明确定义或规范。

2018年10月10日,国家医疗保障局发布《关于将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》指出,将17种抗癌药纳入医保报销目录。平均降幅达56.7%,大部分进口药品谈判后的支付标准低于周边国家或地区市场价格,平均低36%。

当前,中国罕见病患者面临最大的困难是药品的可及性问题。在国家《第一批罕见病目录》纳
入的 121 种罕见病中,有 74
种罕见病在美国、欧盟或日本等地有以之为适应证的治疗产品上市销售。
但在上述罕见病当中,9种罕见病在中国境内无药,22种罕见病在国内有治疗药品但存在超适应证使用情况,13种罕见病涉及的所有治疗药品均未纳入我国医保支付范围,部分已纳入医保范围的药品仍面
临市场准入障碍。全球范围内,许多发达国家和发展中国家已将罕见病纳入公共治理范畴,大量实践经
验表明,从国家层面系统解决罕见病药品的可及性问题,不仅能显着提升全民健康获得感,还可以促进
产业发展,同时对医疗保障基金影响是有限且可控的。建议我国尽快制定“罕见病国家行动计划”,围
绕罕见病的基础研究、药品研发、仿制与生产和医疗保障,构建可持续的创新和发展生态环境。

虽然,早在2016年9月,作为非营利组织的我国罕见病发展中心就已经发布了包含147种疾病的《中国罕见病参考目录》。但本次卫健委发文是我国第一次官方正式发布的罕见病目录文件,且明确说明是第一批,留下很大的想象空间。文件发布后,医药市场震动不小。

这17种抗癌药名单是如何确定的?如何才能实现药价与医保的良性联动?如何才能更有效地利用医疗资源,使患者受益更多?

关键词

罕见病医药领域的市场机制缺陷

对此,卫生技术评估给出了答案。

罕见病 ;孤儿药 ;可及性 ;政策建议

从理论上讲,有需求就会有供给,这些罕见病的患者真实存在且具有一定的购买力,那就应该会有市场的力量来进行供给。但由于医药领域的特点,罕见病领域的医药供给普遍不足。在这方面,自发市场机制存在一定的缺陷,需要国家政策的指引和推动,换句话说,需要有为的政府伸出手,来帮助市场变得更有效。

“此次17种抗癌药的谈判从卫生技术评估方面出发,一方面,更侧重于药物经济学这部分,采用了成本效果分析和成本效用分析;另一方面,采用大量流行病学数据,特别是基于中国流行病学的数据。要求企业完成自己的预算影响分析,在一定的参考价值下,说明未来三年要用多少资金。”国家卫健委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨对本网表示,通过这种评估,企业可测算出药物在中国的“底价”,医保局可以通过数据分析,形成标的药物在中国的“天花板价”,形成博弈,并在各种参数分析的基础上畸形最后的价格。

2018年5月,国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,这是我国为维护罕见病患者健康权益迈出的积极一步。据公开文献流行病学数据测算,目录所收录的121种罕见病在我国约影响300
万名患者。

当然,认为罕见病领域的医药市场供给不足,其实也有点冤枉。虽然罕见病医药产品的研发成本高昂,虽然市场上只有少量有支付能力的患者群体,但厂商制定高价、卖给能负担得起的高端消费者,买卖双方你情我愿,类似于奢侈品产业,这个市场可能依然是有效的。

澳门新葡新京赌城免费试玩,赵琨教授所说的卫生技术评估是循证决策的一个评估体系,如今已经得到了越来越多的关注。

我国罕见病药品可及性现状

只是,医药毕竟和奢饰品不同,它受到社会伦理的很大影响与制约。如果医药产品制定天价,只有少数富人能够买命,大多数患者只能等死,则政府、社会组织、保险机构等都会介入,要求厂商调整策略、要讲究公益性。更何况,某些罕见病过于罕见,几乎找不到有支付能力的患者,市场需求接近为零,因此经营风险巨大。

HTA的神秘面纱

总体情况

在这种情况下,与其冒巨大经济风险和社会压力去研发和营销罕见病医药产品,还不如投资研究常见疾病的产品,市场前景更可期待。此消彼长之下,愿意投资研发和经营罕见病医药产品的厂商就会偏少,市场于是呈现低效甚至失效。

据公开资料显示,HTA是国际通用的卫生决策工具,通过科学可靠的证据分析,全面系统地对药品、设备、耗材、诊治程序、疫苗及筛查等卫生技术的安全性、有效性、经济性和社会伦理适应性进行综合评估,以判断卫生技术的价值。

截至 2018 年 12
月,《第一批罕见病目录》中74种罕见病在美国或欧盟、日本有以之为适应证的药品获批上市并产生实际销售。

政府介入罕见病领域也要注意成本收益

这一技术是如何诞生的?

具体来说,74 种罕见病在全球共上市162种治疗药品。在这 162
种治疗药品中,有 83
种已在中国上市,可治疗53种罕见病。但在中国明确以相应罕见病适应证注册的药品仅有
55 种,仅涉及31 种罕见病。在这 55 种药品中,仅有 29
种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(以下简称“国家医保目录”),涉及
18 种罕见病。

虽然,罕见病领域的自发市场机制有所缺陷,需要政府提供政策支持。但政府的介入也会产生一定的社会成本,因此需要注意政策成本和收益的理性安排。

事实上,HTA作为政策科学制定与调整的决策工具,并非一朝一夕之间诞生。以国际经验为例,1972年,美国国会通过公共法92-484创建了技术评估(OTA)办公室。在20世纪80年代,澳大利亚成为使用HTA评估新药物的第一个国家。1993年,加拿大协调中心卫生技术评估(现称CADTH)紧随其后,并在同年确定HTA将成为加拿大创新产品进入市场的报销决策过程的正式组成部分。1999年,英国成立国家健康与临床研究所(NICE),正式要求创新医药技术在获得市场准入前必须进行卫生技术评估。

市场环境

目前,我国政府只是颁布了罕见病的病种目录,还没有发布相关支持政策。只有一个病种目录,显然是远远不够的,需要在研发、注册、生产、配送、尤其是医保报销等方面进行对罕见病相关产业进行政策支持。

赵琨教授称,欧美国家在很早之前就已经将HTA引入到决策中。但不同的国家,服务对象有所区别。在单一支付体系的国家,如加拿大、英国、北欧等国家,他们的卫生技术评估主要是服务于医保。

此前,罕见病药品的上市面临诸多阻碍。首先,罕见病药品对应的患者群体数量少,企业很难判断收益,因此也缺乏研发、仿制及生产的动力;其次,注册准入环节投入不确定,临床试验所需要投入的时间和资源无法预判
;此外,部分类别的药品还存在政策不明确的问题。最后,是医保支付环节的“不确定”,如果没有明确的罕见病保障机制,能够支付得起药品治疗费用的患者数量将更加有限。对于定价高昂的罕见病药品,国外制药企业进入中国保持高价还面临着道德拷问和伦理困境。在不确定的市场环境下,制药企业往往选择沉默。

研发方面,政府还需要进一步加大知识产权保护力度,引导社会资本加大科研投入,同时加以配套扶持;注册方面,可以考虑增加快速绿色通道;生产配送方面,可以考虑政府招标定点生产和配送;保障方面,基本医疗保险可以考虑指定双方都能接受的支付标准,给予合适的报销比例,并对医疗机构和医疗人员进行定点规范,最终要的是还要引导、鼓励商业保险开展相应业务,同时鼓励社会慈善事业发展,多渠道筹措资金。

2015年,一项针对125个国家的调查显示,五分之四的国家都已将HTA作为决策制定参考,特别是高收入、中高收入国家如欧洲、美洲地区的国家,HTA程序应用普遍。

值得一提的是,2015
年以来,我国政府已出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》等多项政策措施,力图打破笼罩在罕见病药品上的“市场不确定”,鼓励罕见病用药的引进、研发和生产,并加快罕见病药品的注册审评审批。但我们也必须看到,缺乏罕见病药品身份认定及独立的罕见病药品注册审评审批通道,仍是影响罕见病药品可及的隐形障碍。

社会资源终究是有限的,在对罕见病相关医药技术进行政策倾斜时,事实上就会挤占其他医药技术的资源。例如,如果对罕见病医药产品增开注册绿色通道,那其他医药产品的注册很可能就会因此延宕;对罕见病药品予以报销,就会挤占其他患者的保障待遇。因此,政府部门在制定罕见病相关倾斜政策时,应该有全面的考虑,要注重科学性,从而使决策更加合理有效。

在我国,随着医疗费用支出增涨迅速,新一轮医疗体制改革的深入,如何科学评价并有效配置医药资源,如何选择最具有成本效果的治疗手段,提高人民健康水平,成为我国医学科学发展的重大课题和艰巨任务。

此外,罕见病药品在国内的引进、注册和上市,还需要一系列配套政策法规的落地。如原卫生部于1986年发文称,除了人血清白蛋白外,禁止进口血液制品。对于首批目录中以血液制品为主要预防和治疗方案的罕见病,这一规定仍有影响,如治疗卟啉病的人血红素,患者不得不通过海外代购获得,未受监管的运输条件也给患者带来了巨大风险。

卫生技术评估将在罕见病领域发挥重要作用

“HTA可以看成是为政策决策寻找证据的福尔摩斯,通俗地说,HTA评估要解决的是否有效、是否值得、是否支付得起、谁来支付、支付是否有保障、技术是否适宜等多个问题。”赵琨教授认为,HTA在资源配置、医疗服务体系设计、政策转化等各个层面的实际应用已经显得尤为重要。

境内无药的21种罕见病

在市场产品众多而竞争充分时,市场自发调节机制往往能获得不错的结果。但在罕见病领域,由于市场容量小、产品数量少、且疾病对健康的影响往往复杂难辨,因此很多环节都需要政府的政策调节。而在政府决策中,循证和科学的原则至关重要,因此卫生技术评估将在罕见病领域发挥重要作用。

应用于药物评估的HTA

截至2018年12月,
国内多种罕见病患者群体将摆脱“境外有药,境内无药”的困境。与此同时,仍有9种罕见病的患者在“境内无药”的困境中等待希望。

卫生技术评估是基于科学的测算和分析技术,对针对同一适应症的不同备择方案,进行安全性、有效性、经济性等方面的综合评估,从而帮助决策者优选适宜的卫生技术。目前,在我国医疗卫生管理的各个环节,针对药品、器械、耗材、检测试剂等各种医药产品,都在广泛的卫生技术评估工作,以支持科学决策。

HTA具体作用如何体现?

药物在国内已上市

罕见病领域的医药技术,由于市场竞争少,在政府的公共决策中更需要科学的循证评估。而由于罕见病的患者少,数据积累困难,对卫生技术评估就会有更高的要求。为更好的开展罕见病相关卫生技术评估,学术界也需要为其开发适宜的技术方法和路线。

在我国,卫生技术评估不仅要能够帮助提供证据支持准入,还涉及经济学的问题,所以,主要在医保部门、卫生部门、药品管理部门起作用。HTA可应用于新药审批、药品定价、药品目录等药品管理层面,为临床用药提供决策依据。

但超适应证使用的 22 种罕见病

此外,卫生技术评估也可以帮助决策者开展定量化的分析和决策。例如,在欧美某些国家,对于普通医疗技术的接受标准是增量成本效果比5万美元,而对于某些罕见病或肿瘤的接受标准可以是普遍标准的2-3倍。这样,对罕见病等领域的支持政策就有了科学明确的标准,这也是值得我们参考和学习的。

在谈及HTA的具体作用时,赵琨教授介绍,以17种抗癌药进入医保报销目录为例,进入医保目录后必然涉及到药物临床使用的问题。而药物的使用,特别是新药的使用,全世界的医生都会面临临床不确定性的问题。如果患者的疾病很稳定,医生可以用比较稳妥的诊疗技术,使用成本效果好治疗方案。如果患者的疾病比较复杂,医生诊治这类患者案例不多、经验不足,可能就会选择尝试性的治疗,疗效会有极大的不确定性。此时,这时HTA也会发挥作用。

《第一批罕见病目录》中22种罕见病涉及的 20
种药品,虽已在我国上市却并没有注册相应罕见病适应证,这意味着它们在原则上并不能被用于治疗这
22
种罕见病。在罕见病药品可及性有限的情下,“超适应证使用”“老药新用”“试验性疗法”是临床医生和研究者不得已开辟的新途径。然而,超适应证处方对患者、医生和医院都存在较大风险。

总结

“HTA会不断更新当前最新的研究证据,如果某种曾经作为一线治疗的药物通过卫生技术评估证明这种药当下不仅是无效而且有害,决策部门就可以判定这种药是否要从指南和医保目录中删除。”赵琨教授补充道。

为什么药品的生产企业不在中国申请相关罕见病适应证?多名临床医生指出,许多上市多年的药品难以满足如今的注册要求。部分医生认为,用今天的制剂标准,去要求一个在国外已经上市十多年的药品补做临床试验不够合理的。此外,许多“老药新用”的产品皆已过专利保护期,随着仿制药的出现,原研和仿制药生产企业为药品补做临床试验申请新适应证的动力都不足。

由于罕见病领域的特点,其相关医药技术的研发和供给会存在困难,需要政府制定政策进行支持。但由于社会资源稀缺,对罕见病的支持也需要讲求效率,并做到公平公正和科学循证。《第一批罕见病目录》的制定是很好的开端,但还需要制定和实施一系列的相关政策,期望我国政府的有为之手在罕见病医药领域发挥更积极的作用。

再例如,在罕见病治疗领域,罕见病治疗药的高价格通常不具备成本效果,与其他传统治疗方案比较,也不会具备成果效果。因此要做其它方面的卫生技术评估,不要做对比的成本效果分析。

缺乏医保支付的13种罕见病

“罕见病或者重大肿瘤病人作为社会纳税人只要缴纳了医保,就有权利享受公共资金对它的帮助,而虽然这些药品单价高但是人数少,总额并不会很高,对于公共资金大盘的支出影响是微乎其微的,所以可以进行费用描述。”赵琨教授表示,HTA还可以提供更加科学全面的评价,为评估疫苗类产品的临床价值和经济学价值,为医疗保险是否可以支持二类疫苗免疫来降低整体医疗支出,为医保保障资金的合理高效使用等方面提供决策依据。

目前已经在中国上市且有罕见病适应证的55种药品中,有29种药品被纳入国家医保目录,涉及18种罕见病。这29种药品中,有9种享受国家医保目录甲类报销,用于治疗11种罕见病适应证,患者使用时无需自负。但有26种药品,涉及21种罕见病,尚未被纳入国家医保目录。其中,有13种罕见病,涉及的所有治疗药品,均未被纳入我国医保目录。这意味着这13种罕见病的患者必须自费承担全部的药品治疗费用。在这13种罕见病的药品治疗花费中,年治疗费用高的近500万元,低的则仅需189元,中位值为20万元。这13种罕见病在我国约影响23万名患者,大部分人需要终生用药治疗。其中,有11种治疗药品的治疗费用大于8万元人民币/年,在没有医保支付的情况下,患者难以维持长期足量和足疗程的治疗。

事实上,在2017年,国家在医保药品目录准入谈判中就首次引入卫生技术评估和药物经济学,实现了从“专家定性评价”向“以证据支持的定量评价”的重要一步。而在目前,在定价中强调价值,或许是HTA发展的一大趋势。

“ 最后一公里”仍充满挑战

HTA为基础的决策机制尚不成熟

除了医保目录准入,罕见病药品在一系列市场准入环节上,如省级药品招标采购、医院采购列名、医师处方限制、门诊报销、分级诊疗、定点医疗机构和药店限制等,仍然存在很大的不确定性。价格高昂的罕见病药品面临上市难、支付难的问题,而价格过低的药品则面临断供甚至停产危机,对患者而言,明明有药却用不上,其痛苦不言而喻。

得益于中国不断增长的健康需求,新技术、新药品不断涌现,有关HTA的研究热度也在不断增高,促进了国家卫生技术评估工作的进一步规范化发展。

无药可用的恶性循环

2016年10月,国家卫计委联合科技部等五部委联合印发了《关于全面推进卫生与健康科技创新的指导意见》,提出建立卫生技术评估体系,制定卫生技术评估实施意见,发展循证医学,加强卫生与健康技术评估。2018年10月28日,首届中国卫生技术评估大会在京召开,国家药物与卫生技术综合评估中心正式成立。

我国罕见病患者普遍缺乏治疗药品,或者缺乏及时且足量的治疗,这些对患者身心的损伤常常是不可逆的。在严重的疾病负担下,患者因病致残、因病致贫、因病返贫现象较为普遍。

但不得不说,HTA作为一种科学的技术评估,虽然可以应用医保部门以及其他某些领域,但在中国的现实环境下,由于卫生部门、药品监管和医保部门属于独立分开的三大部门,这一技术想在中国实现全覆盖,还需进一步协调发展,培育政策环境。

2014-2018年, 上 海四叶草罕见病家庭关爱中心(又名 罕 见 病 发 展 中
心,Chinese Organization for Rare Disorders, CORD)对 5810
名罕见病患者开展登记注册,统计结果显示,42%的患者没有接受任何治疗,而在接受治疗的患者中,绝大部分未能及时且足量地服用治疗药品
;半数以上的患者因病致残,其中29%的患者为肢体残障,15%为多重残障(即同时有两种以上残障类型);80%
的患者家庭年收入低于 5
万元,超过半数的患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%,远远超过世界卫生组织定义的
40% 的安全阀值,成为灾难性支出1]。

对此,赵琨教授也直言,HTA走向医保、卫生管理等部门的时间可长可短,很难有一个明确的预判。但刚刚成立的“超级医保局”对循证决策有着高度认知,集定价权、招标采购权以及支付权于一身,不管是工作负荷量还是风险都陡然上升,如果要制定出有质量的医保政策,就亟需寻求证据的支持,HTA责无旁贷。

对于罕见病患者及家庭来说,贫困和疾病交织,严重的疾病负担与艰难的社会融合形成了难以打破的恶性循环。

“HTA并非最终决策,而是一个辅助工具,是帮助决策者生产证据的工具。值得肯定的是,这一证据可能被全部的采纳,可能有一部分被采纳,但不可能完全都不采纳。高质量的决策需要强而有力的循证证据。所以,我觉得决策机制会逐渐走向循证、科学、公开、透明。”赵琨教授强调。

提升罕见病药品可及性的全球经验

当下,HTA要想真正在政府决策中发挥作用还需时间进一步培育政策环境,但值得肯定的是,加速人才队伍培养及能力建设,强化国际合作与交流,借鉴国际经验,推动有中国特色的HTA体制和机制建设已是当下的重点。箭已在在弦上,蓄势已待发。

在越来越多的国家和地区,罕见病被纳入公共治理的范畴,通过政府干预,帮助患者解决药品不可及的问题。考虑到罕见病背后的社会公平与效率问题、医学科学发展问题和医药产业创新等问题,越来越多的国家和地区开始将罕见病议题上升到国家层面,制定罕见病国家战略
或国家计划2-9]。

天花硫酸阿托品眼膏地喹氯铵短杆菌素含片

罕见病药品保障的共性管理模式

常见症状:高热寒战 乏力

目前实施罕见病药品保障的国家和地区,本质上都是基于体制及资源,从罕见病治疗可及的不同环节为切入点,采取本地化的管理模式。共性的管理模式包括,通过立法定义罕见病或罕见病药品,设立鼓励创新、系统化、差异化的罕见病新药注册审批审评制度,搭建由政府主导、医保覆盖、多方共付的罕见病药品保障体系,为罕见病药品设立差异化的医保准入评估体系和卫生技术评估体系,同时降低甚至免除罕见病患者的自负费用。

并发症状:查看更多>>

美国在创新驱动的氛围下以罕见病药品研发为主要推手,促进罕见病的诊疗突破10-11]。欧洲各国、澳大利亚、日本和我国台湾地区通过多年的摸索已经形成了从医保准入、价格谈判、支付模式等多维度适用于罕见病药品
的医疗保障管理模式12-14]。金砖五国中的俄罗斯、印度也已开始探索由政府干预提高罕见病患者用药保障的措施15-16]。

相关检查:直接涂片检查 血凝抑制试验

在税收抵免、科研经费支持及试验设计援助的扶持下,罕见病药品研发创新与上市申请不断增加。美国在1983年《孤儿药法案》出台前的十年里仅有
10
种罕见病药品上市,而1983年后,获得“孤儿药”身份认定的有503种药品成功上市,涉及731种适应证(截至
2018 年 9 月)2017年,在美国上市的42种新 药中,有半数是罕见病药品17]。

推荐用药:消银片

罕见病药物创新鼓励政策促进产业发展

清热凉血,养血润燥,祛风止痒。…[详细]

将罕见病纳入公共治理范畴,不仅能保障患者获益,还有利于激励产业创新,增强市场活力。根据IQVIA全球药品终端销售数据显示,在美国,罕见病药品市场规模在过去的二十年间发展迅速,其中非罕见病适应证的销售贡献远超罕见病适应证的销售。罕见病药品身份认定及适应证的获批,带动了药品在常见病适应证的扩展。2018年全球市场销售金额排名前10的药品中,有8个已在美国获得“孤儿药”身份认定,其中有4个药品是以“孤儿药”身份上市并逐渐扩展多个罕见病或非罕见病适应证,而全球销售排名第二的来那度胺在美国获批的所有适应证都是罕见病且获得了“孤儿药”身份认定。

¥50购药

由此可见,全球医药市场上的重磅药品都曾受益于“孤儿药”身份认定带来的市场准入利好条件,或从罕见病适应证出发探索了更多常见病的治疗可能进而打开了更大的市场,或以常见病适应证为起点发现了治疗罕见病的希望进而找到下一个解码人类医学的方向。

症状体征 用药治疗 饮食保健 病理病因 检查鉴别 并发病症 预防护理

罕见病药品支出有限且可控

推荐医院:南京鼓楼医院预约挂号上海仁济医院预约挂号

随着每年获批的罕见病药品数量不断增加,对罕见病药品花费消耗公共卫生支出、影响各国基金不可持续发展的担忧层出不穷。然而,从长期来看,随着罕见病药品在产品生命周期内经历专利悬崖、仿制竞争、创新疗法竞争,罕见病药品价格会逐渐降低,支出并不会无限制增长。在大部分罕见病药品保障较为成熟的市场,如欧盟、澳大利亚和我国台湾地区,罕见病药品支出占整体药品支出的比例是有限且可控的,大多稳定于
2%~5%18-23]。

推荐医生:刘海燕

提升中国罕见病药品可及性的策略

目前全球已知逾7000种罕见病中仅有不到 10%
的疾病有治疗方案,仍有大批的空白领域需要突破,这也为中国的生物医药创新留下了巨大的空间。我国近年来在生命科学及生物医药领域的投入不断加大、发展势头迅猛,完全有条件在罕见病研究和药品研发领域引领全球医疗健康创新。因此,建议我国政府以罕见病患者利益和国家利益为中心,以构建可持续发展的创新行业生态环境为发展方向,制定“罕见病国家行动计划”

单独设立罕见病药品办公室

为了更进一步提升罕见病药品的可及性,建议在国家药品监督管理局药品审评中心下单独设立罕见病药品办公室,进一步聚集专业评估资源和能力,集中对罕见病药品审评审批的管理,为实施差异化的罕见病药品注册审评体系打好行政管理的基础。

优先支持对可诊断、可治疗的罕见病的创新药品引进

建议基于《第一批罕见病目录》,梳理有明确诊疗规范、有明确治疗药品,但产品尚未在中国上市的罕见病药物子目录,并对此实施优先审评审批措施。考虑到大多数罕见病药品生产企业都是中小型企业,也是成本敏感型企业,建议政府借鉴在抗癌药引进实践中的成功经验,进一步对创新罕见病药品的引进给予适当的税收优惠和差异化检验要求
:一是对罕见病药品的进口实施零关税
;二是进一步降低罕见病药品本地化生产环节的增值税税负
;三是对进口化学药改为凭企业检验结果通关,不再逐批强制检验。

支持本土罕见病药品的创新研发和仿制

建议政府对创新突破性疗法的罕见病新药或首仿企业给予不同程度的生产、流通环节的增值税税负减免、药品注册费减免、市场独占期保护、优先审评券等政策优惠。对本土罕见病药品的注册上市申请,适当放宽对临床试验的人数要求、试验终点的评估方式等。对本土罕见病药品的准入评估,提供罕见病药品创新加分项,在医保支付标准的制定上提供5~20%的“创新性溢价”和“罕见病适应证溢价”。

成立国家罕见病医疗保障专项基金

基于《第一批罕见病目录》,应梳理有明确诊疗规范、有明确治疗药品但尚未在中国上市治疗药品的罕见病子目录,优先考虑将此类罕见病的治疗药品纳入报销范围,并且对这些罕见病药品的医保报销,实施分类管理,将药品分为竞争性药品和非竞争性药品。针对非竞争性罕见病治疗药品(专利药,独家企业生产),由国家罕见病医疗保障专家委员会采取单独专项罕见病药品价格谈判、差异化评估、定点报销、定期审核、动态调整、风险共担的方式进行准入管理,以保证药品的可及与可负担。

加强患者及患者组织

在各项罕见病事务中的参与

患者及患者组织是罕见病事业发展中一个非常重要的利益方,从全球来看,患者组织在罕见病科研、临床实验、药品研发、医患教育、社会倡导等方面都发挥了不可或缺的作用。建议在未来的“罕见病国家行动计划”中,进一步加强患者及患者组织在各项罕见病决策中的参与,真正做到“以患者为中心”。

作者简介

邵文斌,艾昆纬企业管理咨询有限公司中国区,副总裁

李杨阳,艾昆纬企业管理咨询有限公司中国区,管理咨询 业务,总监

王菲,艾昆纬企业管理咨询有限公司中国区,管理咨询业务,咨询顾问

朱逸婧,艾昆纬企业管理咨询有限公司中国区,管理咨询业务,助理咨询顾问

肖磊,上海四叶草罕见病家庭关爱中心,资深顾问,北京大学公共卫生学院公共卫生硕士在读

通讯作者:黄如方,上海四叶草罕见病家庭关爱中心(又名罕见病发展中心,
CORD),主任,研究方向:罕见病、 疾病卫生经济学、社会学,卫生新闻传播等

来源/邵文斌 ,李杨阳 ,王菲
,等.中国罕见病药品可及性现状及解决建议J].中国食品药品监管.
2019.02:8-15.