肢端肥大症治疗药物醋酸兰瑞肽缓释注射液正式获批

肢端肥大症多学科专家研讨会在上海召开,肢端肥大症主要治疗手段有手术、药物与放射治疗,益普生致力于在罕见病领域内为中国患者提供先进的治疗方案

澳门新葡新京赌城免费试玩 ,2019年5月11日,肢端肥大症多学科专家研讨会在上海召开,本次研讨会由上海市罕见病防治基金会主办,益普生中国支持。此次会议集结了国内罕见病学术组织负责人以及中国社会保障学会、临床医学、药学、临床流行病学、卫生经济学、医保研究会等领域专家70余人。与会专家就肢端肥大症的临床症状、诊断、治疗、疾病长期管理、保障等问题进行了深入的研讨。

原标题:罕见病肢端肥大症新药药物在中国获批 来源:界面新闻记者 | 谢欣编辑
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任悠悠益普生(Ipsen)12月24日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准其用于治疗肢端肥大症的药物醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)(商品名索马杜林)在中国上市。醋酸兰瑞肽缓释注射液本次被批准用于在手术和/或放射治疗后血液中生长激素(GH)和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平仍然异常时,或不能进行外科手术和/或放射治疗的肢端肥大症的治疗。肢端肥大症是一种隐匿的慢性进展性内分泌疾病,患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上。肢端肥大症的主要病因是体内产生过量的生长激素。95%以上的肢大患者是由GH的垂体腺瘤所致。肢端肥大症患者的临床表现包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下颚前突等,但是除了这些表现以外,还有垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降,视野受损、垂体功能减退等;心脑血管系统受累,如高血压、冠心病、心肌肥厚和心功能减退等;呼吸系统受累,如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停等;糖耐量减低及糖尿病;骨关节受累等。心血管系统并发症是其最常见的死因。根据华山医院内分泌科主治医师俞一飞博士此前对界面新闻介绍,肢端肥大症主要治疗手段有手术、药物与放射治疗。其中手术是目前公认的首选治疗,手术的总体治愈率为65%左右,如果能全部切除肿瘤,患者可能临床治愈;放射治疗通常用于术后病情缓解不全以及残留和复发、不能手术或者拒绝手术的患者。对于一些并发症严重不能耐受手术或无法达到肿瘤全切的患者,药物治疗可以作为一线治疗包括生长抑素类似物(SSA)药物如兰瑞肽和奥曲肽,可以抑制GH分泌,缩小肿瘤体积、但比较贵且需要肌肉注射;二是口服药多巴胺受体激动剂,适用于适合药物治疗而由于其他原因未能使用SSA的患者,特别是GH水平轻度升高者,但容易产生低血压、头晕、便秘,恶心呕吐等不良反应,成本不便宜,且疗效有限;另外便是生长激素受体拮抗剂。醋酸兰瑞肽缓释注射液也是目前临床唯一被证明能快速改善症状、持久控制生化指标的生长抑素类似物(SSAs)药物。不过,对于肢端肥大症这样的罕见病患者来说,诊断率低依然是一个老问题,即使在已有可治疗药物的情形下,大量罕见病患者依然可能在首次发病后的多年里无法被正确诊断,建立多层级协同诊断机制依然是罕见病防治的一大难点。

2019年12月24日,全球领先的生物制药公司益普生中国宣布,中国国家药品监督管理局已批准醋酸兰瑞肽缓释注射液在手术和/或放射治疗后血液中生长激素和胰岛素样生长因子-1水平仍然异常时,或不能进行外科手术和/或放射治疗的肢端肥大症的治疗。

肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病,患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上[1]。肢端肥大症的主要病因是体内产生过量的生长激素(GH),95%以上的患者是由分泌GH的垂体腺瘤所致。

醋酸兰瑞肽缓释注射液已经在全球约70个国家注册并上市,是国内外多项指南和共识推荐的生长抑素类似物(SSA)缓释剂之一。

长期过度分泌的GH可导致全身软组织、骨和软骨过度增生,引起面容改变、手足肥大、皮肤粗厚、内脏增大、骨关节病变以及睡眠呼吸暂停综合征等。

益普生中国总经理陈家麟表示:“益普生致力于在罕见病领域内为中国患者提供先进的治疗方案。我们深入了解肢端肥大症患者在治疗方面未被满足的需求,希望为临床医生和患者带来更多的治疗新选择,帮助更多的患者提升生活质量。同时我们感谢政府对于罕见病政策的推动,在未来的3-5年我们会尽力将更多治疗罕见病甚至极罕见病的创新产品更快地引进中国,在以患者为中心的原则指引下,不遗余力地与各方携手应对中国罕见病的挑战,让罹患疾病的患者不在无望中继续等待。“

北京协和医院神经外科主任医师王任直教授介绍:除了常见的肢端肥大症临床症状以外,垂体肿瘤压迫症状、糖尿病、高血压、心脑血管疾病、呼吸系统疾病以及结肠癌等恶性肿瘤发生率也会相应增加,这些代谢紊乱性疾病和并发症严重影响患者健康和生存质量。肢端肥大症患者多为青壮年时期发病,很多患者由于对疾病知识的缺乏经常延误诊断,就诊时病程有时已经达到数年甚至十年以上。没有得到正确诊治的肢端肥大症患者比正常人群寿命缩短15-20年[2],死亡率增加2-4倍,这对于患者家庭和社会都是巨大的损失。

肢端肥大症简称“肢大症”,是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病,患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上。

复旦大学附属华山医院西院副院长、华山医院神经外科副主任赵曜教授介绍:临床医生通常通过综合评判,对肢端肥大症患者采取个体化的治疗方案,其中包括手术、药物或放射治疗等手段。肢端肥大症患者需要长期治疗,终身随诊,适时调整治疗方案及相关并发症的处理。通常,手术作为首选治疗方式,但是手术效果依照患者的个人情况而定,如果能全部切除肿瘤,患者多可临床治愈;但对于一些并发症严重、不能耐受手术的患者,药物治疗则是较好的选择。放射治疗通常用于残留病灶和不能耐受或拒绝手术的肿瘤较小的患者。还有另外一些患者选择联合药物和放射联合治疗的方式。不过,面对较高的治疗费用,一些患者因为无法负担而耽误了治疗的最佳时机,对于身体造成了难以改变的伤害,这是我们作为临床专家所不愿意看到的。

肢端肥大症的发病率和诊断率较低。95%以上的肢端肥大症是由分泌GH的垂体腺瘤所致。肢端肥大症患者的临床表现包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下颚前突等,还包括垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降,视野受损、垂体功能减退等;心脑血管系统受累,如高血压、冠心病、心肌肥厚和心功能减退等;呼吸系统受累,如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停等;糖耐量减低及糖尿病;骨关节受累等。肢端肥大症患者患结肠息肉、结肠癌、甲状腺癌、肺癌等风险也可能增高。心血管系统并发症是其最常见的死因。

上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授表示:由于我国人口基数庞大,尽管有些疾病的发病率很低,但罕见病患者却是一个庞大的群体,因为社会整体对于这些疾病的认知程度比较低,所以导致很多患者都会延误诊断,这对于患者的身心都造成难以扭转的伤害。我们希望通过这种多学科专家研讨会,提高大家对罕见疾病的认知,提高临床水平,并能逐步改善罕见病患者在诊断和用药方面的问题,帮助罕见病患者早日实现他们的中国梦。

肢端肥大症并发症的发生还可能会严重影响患者生活质量和寿命,疾病对于患者的身体伤害可能会导致患者的生活质量明显下降,寿命缩短;因面貌变形可能造成心理问题;饱受并发症折磨,无法正常工作,甚至家庭破裂;很多患者因经济原因无法进行规范化治疗,病情逐渐恶化。肢端肥大症患者中并发症常见,也增加了医疗资源使用和医疗费用。

新获批的醋酸兰瑞肽缓释注射液是技术上的一种改革,属于第一种即用的基于自组装纳米管技术的缓释制剂。目前产品有60mg、90mg及120mg三种规格。研究数据显示:生化控制好的患者可实现以120mg剂量每6周或8周一次延长注射间隔的方式给药。

中山大学附属第一医院神经外科主任、垂体瘤诊治中心主任王海军教授表示:“肢端肥大症作为一种严重威胁人民群众健康的罕见而又隐匿进展的疾病,需要临床医生与患者一起对于该疾病进行长期治疗随访。研究显示,肢端肥大症病人的死亡率是同龄人群的1.3-1.9倍。手术治疗是目前首选治疗方案,目前手术的总体治愈率为65%左右。如果术后生化未缓解,病人需要接受包括药物、放射等综合治疗,在药物选择方面,我们可以选择包括醋酸兰瑞肽缓释注射液在内的多种药物,可以根据个体情况来调整治疗方案。同时,我们也呼吁社会各界加强对肢端肥大症的关注,推动疾病早期诊断率的提升,加强长期随诊的意识,推动标准诊疗方案普及,帮助提高肢端肥大症患者的生活质量,以期患者早日康复。”